Down sendromuyla ilgili araştırmalarda tarihi bir dönüm noktası yaşandı. Dr. Ryotaro Hashizume liderliğindeki Japon araştırma ekibi, “genetik makas” olarak da bilinen CRISPR-Cas9 yöntemini kullanarak, Down sendromlu bireylerden alınan kök hücrelerdeki fazla olan 21. kromozomu hedef alarak ortadan kaldırdı.
Yapılan deneyler sonucunda, hücrelerin kromozom sayısının normale (46) döndüğü ve genetik yapının başarıyla düzeltildiği gözlemlendi. Bu başarı, Down sendromunun temel nedeninin hücresel düzeyde ortadan kaldırılabileceğini ilk kez kanıtlamış oldu.
Bu gelişme, bugüne kadar sadece semptomları hafifletmeye yönelik çalışmaların yapıldığı Down sendromu alanında, doğrudan hastalığın genetik kökenine müdahale etme potansiyeli taşıması nedeniyle büyük önem taşıyor. Bilim insanları, bu buluşun gelecekte geliştirilebilecek yeni ve kalıcı tedavi yöntemleri için bir umut kapısı araladığını belirtiyor.
Yetkililer ve bilim insanları, bu önemli buluşun henüz bir tedavi yöntemi olmadığı konusunda uyarıyor. Araştırmanın laboratuvar ortamında, hücreler üzerinde yapıldığının altı çiziliyor. Bu teknolojinin yaşayan bir insanda güvenli ve etkili bir şekilde uygulanabilmesi için önünde daha uzun yıllar sürecek araştırmalar ve etik tartışmalar bulunuyor. Ancak, elde edilen bu ilk başarı, bilim dünyasına yeni bir ufuk açmış durumda.